Una sola infusión para bajar el colesterol “malo”: la terapia génica que podría reemplazar los medicamentos de por vida

Un tratamiento experimental de edición génica logró reducir el colesterol LDL hasta un 62 por ciento con una única dosis y los efectos se mantuvieron por hasta 18 meses. Los resultados, publicados en el New England Journal of Medicine, abren la posibilidad de tratar el colesterol alto sin necesidad de medicación diaria.

El estudio involucró a científicos del University College London (UCL) y a clínicos del UCLH y el Barts Health NHS Trust. Los hallazgos fueron presentados el 25 de mayo en el Congreso de la Sociedad Europea de Aterosclerosis en Atenas.

La enfermedad cardiovascular es una de las principales causas de muerte en el Reino Unido. Buena parte de esos casos está vinculada a niveles elevados de colesterol LDL —el llamado colesterol “malo”—, cuya acumulación en las arterias aumenta el riesgo de infarto y accidente cerebrovascular. Más de siete millones de personas en el Reino Unido toman medicación para controlarlo, según detalló la UCL en un comunicado.

El problema no es solo médico, sino también de adherencia. Hasta la mitad de los pacientes abandona el tratamiento dentro del primer año, ya sea por los efectos secundarios, por la dificultad de recordar una pastilla diaria durante años, o por ambas razones.

La terapia, llamada VERVE-102, ataca el problema desde la raíz genética. Se administra como una infusión única y actúa apagando el gen que instruye al hígado para producir una proteína llamada PCSK9. Esa proteína, en condiciones normales, impide que el organismo elimine el LDL que circula en la sangre.

La lógica del tratamiento se basa en un fenómeno natural: las personas que nacen con una versión inactiva de ese gen tienen colesterol muy bajo durante toda su vida y un riesgo significativamente menor de enfermedad cardíaca. VERVE-102 busca reproducir esa protección de forma artificial y permanente.

El ensayo clínico de Fase 1b evaluó principalmente la seguridad del tratamiento en 35 adultos. Los participantes tenían hipercolesterolemia familiar heterocigótica —una forma hereditaria de colesterol muy elevado— o enfermedad coronaria diagnosticada a una edad inusualmente temprana. El Hospital Universitario de Londres derivó a los pacientes al estudio.

En la dosis más alta, la reducción del colesterol LDL llegó al 62 por ciento. Algunos participantes fueron seguidos durante 18 meses y el efecto se sostuvo en el tiempo. No se registraron efectos adversos graves asociados a esa dosis. Sí hubo reacciones leves durante la infusión y variaciones pequeñas y transitorias en un marcador hepático.

El profesor Riyaz Patel, del Instituto de Informática de Salud de la UCL y cardiólogo en el Barts Health y el UCLH, fue uno de los responsables locales del ensayo. “Todavía es temprano, pero esto es un hito sumamente emocionante. Estos hallazgos muestran que la tecnología funciona, es segura y ayuda a bajar el colesterol a niveles similares a los de los medicamentos que tenemos actualmente”, sostuvo.

Patel también señaló el potencial transformador del enfoque: “La terapia tiene el potencial de ofrecer un abordaje de ‘una vez y listo’ para una condición muy común, lo que sería transformador en la prevención de infartos y accidentes cerebrovasculares a largo plazo”. El ensayo continúa y se planean estudios de mayor escala. El desarrollo es patrocinado por Verve Therapeutics, una empresa propiedad de Eli Lilly.